锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）自主创新研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001，作为中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，于2024年7月19日获得国家药品监督管理局药品评审中心（CDE）批准开展临床试验。
此次IND从申请到获批仅50余个工作日，无发补一次性通过。更加重要的是，基于已经获得的杰出人体临床数据，ART001接下来的临床试验获准可以从IIT临床已经验证过的起效剂量开始，这将有力地保障入组患者的安全和得益，同时大大加快ART001的临床进度，有望更早地为ATTR患者带来终生只需一次用药的革命性疗法。
ART001近期将申报美国（FDA）IND，有潜力成为中国乃至全球第一个进行中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。
ART001于2023年8月就启动了中国第一个基于非病毒载体的体内基因编辑产品的人体临床研究（IIT），目前所有受试者均已完成至少24周随访。给药后4周TTR蛋白较基线即可下降90%以上，24周后保持稳定，且无脱靶编辑，综合已经获得的安全和有效性实际临床数据，已经达到全球同行业顶尖水平。
锐正基因创始人、董事长兼首席执行官王永忠博士表示："非常高兴ART001能获得CDE的临床批准，这将有力地推进ART001的快速开发。我们会继续努力，争取早日给众多的ATTR患者带来福音。"
锐正基因（苏州）有限公司成立于2021年7月，专注于全球领先的非病毒载体基因编辑技术和产品的开发与商业化。锐正基因以具备生物药全周期成功经验的团队为基础，建立了中美唯一的产业级端到端体内基因编辑技术平台，是中国首个将以LNP为载体的体内基因编辑药物推进到人体临床试验，并取得行业领先的安全和有效性数据的创新药物研发公司。
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